La moiti茅 de la bataille dans le d茅veloppement de traitements contre la scl茅rose lat茅rale amyotrophique (SLA) est simplement de trouver la bonne cible. Plus de 80 % des cas de SLA sont consid茅r茅s comme sporadiques, c鈥檈st-脿-dire qu鈥檌ls n鈥檕nt pas de cause g茅n茅tique connue, et donc aucune cible 茅vidente vers laquelle orienter des traitements efficaces.
Les chercheurs savent que l鈥檜ne des caract茅ristiques de la SLA est que la jonction neuromusculaire est endommag茅e, causant la perte de la connexion entre les cellules nerveuses et musculaires. Cela entra卯ne une faiblesse musculaire et 茅ventuellement des difficult茅s 脿 marcher, 脿 accomplir les t芒ches quotidiennes, 脿 avaler et 脿 respirer.
Trouver un moyen de r茅parer cette jonction repr茅senterait une 茅tape majeure dans le traitement de la SLA. Un nouvel essai clinique au Neuro (Institut-H么pital neurologique de Montr茅al) 茅tudie un traitement approuv茅 pour l'hyperactivit茅 v茅sicale qui pourrait 茅galement 锚tre efficace pour bloquer les cellules hyperactives qui provoquent la rupture de la connexion nerf-muscle dans la SLA.
Cellules hyperactives
Richard Robitaille, Ph.D., est professeur titulaire et chercheur en SLA 脿 l'Universit茅 de Montr茅al. Son laboratoire se concentre sur le d茅veloppement de strat茅gies pour r茅parer la jonction neuromusculaire. On sait que les dommages 脿 cette jonction se produisent tr猫s t么t dans la maladie et constituent un facteur commun 脿 tous les cas de SLA.
Selon la Soci茅t茅 canadienne de la SLA, chaque ann茅e, environ 1 000 Canadiens meurent de la maladie. Un nombre similaire de Canadiens re莽oivent un diagnostic annuellement. La plupart mourront dans les deux 脿 cinq ans suivant le d茅but de leurs sympt么mes en ayant perdu beaucoup de leurs capacit茅s physiques et de leur qualit茅 de vie. Un traitement efficace se fait attendre depuis longtemps.
芦 Ce qui diff茅rencie notre approche, c'est que nous avons consid茅r茅 un type de cellule souvent n茅glig茅, mais qui est essentiel au maintien et 脿 la r茅paration du contact nerf-muscle : la cellule gliale 禄, explique professeur Robitaille. 芦 Nous avons identifi茅 un r茅cepteur dans ces cellules 鈥� une sorte d鈥檌nterrupteur principal 鈥� qui d茅termine si les cellules gliales r茅pareront et soutiendront ou non la jonction neuromusculaire. Notre laboratoire a montr茅 que ce m茅canisme devient d茅r茅gl茅 et hyperactif dans des mod猫les murins de la maladie. 禄
Traitement existant
Son 茅quipe a examin茅 la litt茅rature scientifique et a trouv茅 un m茅dicament existant, la darif茅nacine, qui bloque les r茅cepteurs qui contr么lent ce m茅canisme et qui est approuv茅 par la FDA pour le traitement de l'hyperactivit茅 v茅sicale. 芦 Si nous r茅ussissons 脿 r茅duire cette hyperactivit茅, cela permettra aux cellules de faire correctement leur travail 禄, poursuit-il.
Les travaux de son laboratoire sur des mod猫les murins ont montr茅 que le m茅dicament 茅tait capable de restaurer la fonction des r茅cepteurs des cellules gliales. 芦 Nous avons vu que le contact 茅tait maintenu entre le motoneurone et le muscle. Cela conduit 脿 une meilleure fonction musculaire, une plus grande force et une meilleure capacit茅 de marcher 禄, a expliqu茅 professeur Robitaille.
Partenariat montr茅alais
Les r茅sultats des 茅tudes pr茅cliniques ne se traduisent pas toujours chez les humains comme l鈥檈sp猫rent les chercheurs, c鈥檈st pourquoi la phase des essais cliniques est extr锚mement importante. Gr芒ce 脿 une collaboration de longue date avec la directrice du Centre d'excellence sur la SLA au Neuro, Angela Genge, M.D., qui parraine l'essai 脿 平特五不中, les travaux novateurs du professeur Robitaille seront test茅s 脿 l'Unit茅 de recherche clinique du Neuro (CRU) ainsi qu鈥櫭� l'Institut de recherche de l'H么pital d'Ottawa.
芦 C鈥檈st passionnant que nous collaborions et validions des recherches d茅velopp茅es ici m锚me 脿 Montr茅al 禄, explique Oliver Blanchard, M.D., neurologue et chercheur principal de l鈥檈ssai au Neuro. 芦 Ce type de partenariat entre chercheurs est essentiel pour acc茅l茅rer les progr猫s en mati猫re de traitement, en particulier dans le cas d鈥檜ne maladie 脿 茅volution rapide comme la SLA. 禄
芦 Certains traitements ont r茅ussi 脿 prolonger la survie dans la SLA, mais la qualit茅 de vie ne suit pas toujours. Le but ultime de notre approche est d鈥檃ugmenter la force, la mobilit茅 et la qualit茅 de vie des patients 鈥� pour les aider 脿 maintenir leur autonomie le plus longtemps possible 禄, conclut Dr Blanchard. 芦 En cas de succ猫s, ce traitement s'appliquerait aux formes sporadiques et g茅n茅tiques de SLA, ce qui est donc extr锚mement prometteur. 禄
Les personnes vivant avec la SLA qui sont dans les trois ans suivant le diagnostic, qui pr茅sentent une faiblesse musculaire et une atrophie des membres sup茅rieurs et inf茅rieurs et qui peuvent avaler des comprim茅s sont recherch茅es pour l'茅tude. Pour plus d'informations, contactez als-cru.neuro [at] mcgill.ca ou appelez le (514) 398-5500.
